粤港澳中枢神经再生研究院宣传片

李晓江团队研究阿尔兹海默症猴模型取得新进展

阿尔兹海默病(Alzheimer’s disease, AD)，也叫老年痴呆，是最常见的神经退行性疾病，占总痴呆患者的50-75%。根据《The China Alzheimer Report 2022》报告，目前我国的痴呆患者约有1507万，包括983万老年痴呆患者，392万血管性痴呆以及132万其他类型的痴呆。另据统计，2015年，我国AD患者每年的社会经济花费约1677.4亿美元，预计这一数字到2030年将增长至5074.9亿美元。然而，虽然经过多年的研究努力，目前尚缺乏治有效疗手段，这无疑给患者及家庭和社会造成极大负担。AD是一种进行性脑部疾病，典型病理学特征主要是大脑皮层和海马记忆神经区域出现大量由β淀粉样蛋白(amyloid-β，Aβ)在细胞外异常沉积形成的老年斑(senile plaques, SP)，以及由Tau蛋白过度磷酸化在神经元细胞内形成的神经纤维缠结(Neurofibrillary tangles, NFTs)和突触终形成的神经纤维丝，导致神经元及其连接的丧失。这些变化和其他变化影响到人的记忆和认知能力，并最终影响独立生活的能力。目前，我们还没有完全了解大多数人患

PLOS Biology：任超然课题组初步揭示亮光改善慢性压力导致睡眠异常的神经环路机制

光照条件的变化深刻地影响着机体的诸多生理功能。除了能够参与成像视觉外，光还可调节情绪、认知、节律等脑功能，统称为非成像视觉功能（non-image-forming visual functions）。近年来研究发现光疗对多种类型睡眠障碍患者均有不同程度的改善作用。但目前光疗改善睡眠障碍的神经机制尚不明确。2023年9月8日，《美国科学公共图书馆生物学》（PLOS Biology）在线发表了暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院任超然课题组题为Bright light treatment counteracts stress induced sleep alterations in mice, via a visual circuit related to the rostromedial tegmental nucleus的研究论文，初步阐释了日间亮光暴露改善慢性压力导致睡眠异常的神经环路机制。光疗具有改善情绪 ADDIN EN.CITE  ADDIN EN.CITE.DATA 3C456E644E6F74653E3C436974653E3C417574686F723E4875616E673

李晓江团队《Adv Sci》：新方法(mini-intrabody)治疗亨廷顿疾病

亨廷顿舞蹈症（HD）是由突变亨廷顿蛋白（mHTT）在细胞内累积引起的单基因突变显性遗传的神经退行性疾病。变异亨廷顿蛋白在中枢神经系统导致神经元的损伤和死亡。错误折叠蛋白的累积是许多神经退行性疾病发生的主要原因，因此，治疗这些疾病最直接有效的方式就是降低或清除突变蛋白的水平。2023年9月9日，暨南大学李世华教授，闫森研究员和李晓江教授等人在线发表了他们成功构建了一种Mini-intrabody 的研究，这个mini-intrabody可以把变异亨廷顿蛋白带入溶酶体进行降解而减少毒性。这将为HD的治疗提供一种新的方案。相关的工作以“A Specific Mini-Intrabody Mediates Lysosome Degradationof Mutant Huntingtin”为题发表在国际著名期刊Advanced Science（IF=15.1），（https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/advs.202301120）杂志上。在这项研究中，研究人员构建了一个小的intrabody肽段（SM3），它可以在识别和结合mHTT之后

闫森研究员/涂著池研究员《STTT》：使用单碱基编辑技术构建免疫缺陷猴模型

重症联合免疫缺陷病（Severe Combined Immunodeficiency Disease, SCID）是一组遗传性免疫缺陷疾病，可导致免疫系统严重功能障碍。表现为源自胸腺和骨髓的T细胞和B细胞缺失或受损，从而影响细胞和体液适应性免疫。SCID的总体患病率估计为1/100000-2/100000。在与SCID相关的关键基因中，RAG1和IL2RG起着至关重要的作用。IL2RG对T、B和NK细胞的发育、分化和功能至关重要，而RAG1通过促进淋巴细胞成熟过程中的V（D）J重排，对适应性免疫有重要贡献。携带这些基因突变的动物模型其免疫系统均表现出明显的缺陷表型。非人灵长类动物（Non-Human Primates, NHPs）通常被认为与人类在系统发育上具有良好的相关性，并且具有许多生理相似性，例如高度相似的免疫系统。与人类密切的遗传和生理相似性使NHPs成为生物医学研究的优秀模型。与此同时，神经退行性疾病往往会产生严重的免疫细胞变化，因此利用免疫缺陷模型研究神经退行性疾病十分重要。胞嘧啶碱基编辑器（Cytosine Base Editing，CBE）是一种强大的编辑单碱基突变的工