粤港澳中枢神经再生研究院宣传片

暨南大学-神曦生物合作登顶全国颠覆性技术创新大赛荣誉奖

2025年11月6日，暨南大学陈功教授团队联合神曦生物公司，凭借“胶质细胞原位转化为神经元治疗中枢神经系统疾病的基因药物”项目，从2025全国颠覆性技术创新大赛2200多个参赛项目中脱颖而出，荣获大赛顶级奖项——荣誉奖。暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院陈功教授作为获奖代表上台领奖并参与路演展示。该项目创新性地利用原位神经再生技术治疗中枢神经系统疾病，为一系列缺乏有效治疗手段的重大脑疾病如脑卒中和阿尔茨海默症等开辟了全新的治疗途径。陈功教授团队开创的原位神经再生技术平台采用AAV载体，将神经转录因子NeuroD1递送至脑内星形胶质细胞，诱导其转分化为功能性神经元。目前，神曦生物正在开展全球领先的三项 First-In-Class 临床试验，包括脑胶质瘤、脑卒中及阿尔茨海默症，显示出良好的安全性和令人鼓舞的治疗效果，为广大神经疾病患者带来了新希望。关于全国颠覆性技术创新大赛2025全国颠覆性技术创新大赛是由京津冀国家技术创新中心主办，上海颠覆性技术创新中心、广州颠覆性技术创新中心、黄埔创新学院承办的全国性科技赛事，本次大赛紧密围绕全球科技革命大趋势与产业变革方向，面向社会公开征集项目，共吸

闫森/李晓江团队打造“渐冻症”猪模型，精准再现疾病全过程

2025年9月14日，暨南大学闫森/李晓江团队发表于《MedComm》的研究论文“A Novel Genetic TDP-43 Pig Model Mimics Multiple Key ALS-Like Features”带来了ALS破局之光——该研究快速稳定培育出能够模拟人类ALS多种核心特征的猪模型。这不仅是ALS动物模型研究的重大突破，更意味着我们为攻克“渐冻症”提供了新的平台！肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）又称为“渐冻症”,是一种破坏性神经退行性疾病。然而，缺乏能够真实模拟人类疾病的动物模型，一直是新药研发道路上最大的“拦路虎”。大动物具有与人类更为相似的大脑结构和生理功能。例如，TDP-43相关的猪模型和猴模型中存在与患者相似的TDP-43胞质异常定位现象，而在小鼠模型中则没有。由此可见，大动物模型可以更好的模拟患者特征。由于新生猪的血脑屏障尚未完全形成，这对病毒穿过血脑屏障扩散到中枢神经系统极为有利。因此研究团队将AAV9-SYN-TDP43M337V病毒通过耳静脉递送到新生猪的全身。该病毒所携带的启动子为SYN，分

闫森团队开发新型治疗TDP-43相关神经退行性疾病的基因治疗策略

2025年9月8号，暨南大学闫森团队与南京大学张辰宇/陈熹团队合作在Brain在线发表研究论文“In vivoself-assembled siRNAs ameliorate neurological pathology in TDP-43-associated neurodegenerative disease”。（原文链接：https://doi.org/10.1093/brain/awaf330）该研究开发了一种新型的治疗TDP-43相关神经退行性疾病的基因治疗策略。这一策略克服了传统siRNA递送方法的局限性，为治疗包括ALS和FTD在内的TDP-43相关神经退行性疾病提供了一个更简便、更安全、更高效的治疗策略。肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）是毁灭性的神经退行性疾病，患者通常在发病后几年内死亡。TDP-43阳性包涵体在大多数ALS病例（约97%）和约45%的额颞叶痴呆（Frontotemporal Dementia, FTD）病例中均有被发现。TDP-43是一种多功能的RNA结合蛋白，对RNA稳态具有重要的作用。在病理情况

Autophagy︱李晓江和殷鹏团队发现通过抑制UBE2N可促进HD KI小鼠中突变HTT（Huntingtin）的清除

在亨廷顿病（Huntington disease，HD）中，亨廷顿蛋白（HTT）N端聚谷氨酰胺结构域异常扩增（polyQ，37Q），导致HTT发生错误折叠并聚集在神经元的突起和末端。细胞清除错误折叠蛋白主要有两条途径：泛素蛋白酶体系统和自噬溶酶体途径。其中，K48连接的泛素化主要负责引导蛋白质进入蛋白酶体进行降解，而K63连接的泛素化除介导蛋白质之间的相互作用外，也可参与自噬等多种胞内功能。课题组前期曾在老年猴脑中发现泛素结合酶UBE2N随衰老表达升高及蛋白酶体活性的受损，UBE2N可通过K63位泛素化修饰促进突变亨廷顿的积累（PNAS，2014；HUM MOL GENET，2015）。近期在阿尔茨海默病小鼠和患者脑中，发现淀粉样β蛋白生成期间UBE2N水平升高，抑制UBE2N可改善Aβ生成，其机制会涉及K48位泛素化的UPS途径清除（ALZHEIMERS DEMENT，2024）。2025年8月20日，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江和殷鹏团队在《自噬》杂志发表题为“Inhibition of UBE2N promotes the clearance of mutant HTT